英國 NICE 認為 Enhertu (trastuzumab deruxtecan) 的售價和療效並不符合成本效益，因此未能納入醫療保險。然而，本次的申請婉拒並非最終決定，目前正在諮詢更多專家學者建議，預計將在 11 月 7 日再次召開會議。
去年，由阿斯特捷利康 (Astrazeneca, AZ) 與第一三共 (Daiichi Sankyo) 研發的抗體藥物複合體 (Antibody-DrugConjugates, ADCs) Enhertu (trastuzumab deruxtecan)，透過 DESTINY-Breast04 試驗，重新定義了 HER-2 表現，開啟了 HER-2 低度表現的治療新篇章，如今卻在國際指標醫療評估機構－英國國家健康與照顧卓越研究院 (National Institute for Health and Care Excellence, NICE) 遇上了阻礙。
DESTINY-Breast04 試驗改變治療格局
HER-2 是否過度表現，多採取非一即零的判斷，並未區別陰性表現量的程度。在 DESTINY-Breast04 發表當時， FDA 認為，美國預期約有 80-85% 新診斷出乳癌的案例會被認定成 HER-2 陰性，其中，有 60% 可重新定義成 HER-2 低度表現。
根據 Destiney-04 試驗結果， HER-2 低度表現的轉移性乳癌病人在使用藥物之後，相比於傳統化學治療，可以降低 50% 疾病惡化或是死亡的風險，死亡風險則是下降36%。在中位數追蹤期的 18.4 個月中，藥物的無疾病惡化存活期 (progression free survival, PFS) 為 9.9 個月，化學治療組則為 5.1 個月；使用抗體藥物複合體的病人中位數整體存活率為 23.4 個月，化學治療組則為 16.8 個月。
新藥表現不俗，製造商積極推動納入醫療給付系統，根據統計，若英國 NICE 推薦這項抗體藥物複合體納入英國國家健康服務 (National Health Service, NHS)，大約有 1000 名符合條件的患者能夠使用。
「這種抗體藥物複合體對患者而言，是具潛力的重大研發成果。」 NICE 藥物評估處長 Helen Knight 表示。
英國國家健康與照顧卓越研究院 NICE：成本效益需要重新評估
儘管 Enhertu 的臨床試驗結果令人驚豔， NICE 機構認為，從藥物經濟學的角度考量並不符合期待，因此並未接受將藥物納入 NHS 中。Enhertu 在英國的建議售價約為每支1455英鎊（約台幣 58200 元）。
阿斯特捷利康和第一三共則共同表示，若適應症最終鎖定特定族群，公司將有商業安排，提供一定的折扣給 NHS ，折扣範圍為商業機密。目前兩間公司期望能夠包含以下族群：在 HER-2 低度表現條件下，先前使用過化學治療的轉移性乳癌患者，以及接受術後化學治療期間復發或是完成術後化學治療 6 個月內仍復發的患者。
第一三共在英國發言人對於 NICE 不將 Enhertu 治療 HER-2 低表現患者納入 NHS 表示失望，也承諾未來將持續和 NICE 合作。透過與其諮詢，製造商將提供給 NICE 更多的分析資料，同時也將持續專注尋找其他的解決方案，以支持患者獲得治療。
NICE 對 Enhertu 在 HER-2 低表現的使用申請婉拒並非最終決定，目前正在諮詢更多專家學者建議，預計將在 11 月 7 日再次召開會議，重新由 NICE 評估委員會審核 Enhertu 的案件，隨著時間進程，阿斯特捷利康和第一三共可能得重新評估折扣以改變 NICE 的想法。
根據 2023 上半年財報， Enhertu 已為阿斯特捷利康和第一三共賺進超過 11.69 億美金，相較去年同期成長超過 2.5 倍，預期今年銷售額可望達到 23.4 億美金。
**本內容僅提供企業、政策和學術等公開相關資訊。關於個人健康狀況或疾病治療方面的問題，建議應向專業醫護人員諮詢意見。
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