英國 NICE 指引草案拒絕推薦血友病基因治療藥物 Hemgenix ，長期成本效益受質疑
儘管已有明確的證據表明該療法可以降低 B 型血友病患者每年發生出血事件的次數，但由於長期治療的效果仍不明確，讓成本效益的評估成果存有很大的不確定性，因此 NICE 在草案中建議英國國家醫療服務體系（NHS）不給付 Hemgenix，最終結果仍尚未定奪。
Pharmascan
2023-09-20
儘管已有明確的證據表明該療法可以降低 B 型血友病患者每年發生出血事件的次數，但由於長期治療的效果仍不明確，讓成本效益的評估成果存有很大的不確定性，因此 NICE 在草案中建議英國國家醫療服務體系（NHS）不給付 Hemgenix，最終結果仍尚未定奪。